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FDA将礼来药物指定为STXBP1脑病孤儿药。 10月19日，FDA授予该药物的称号，该药物的通用名为“重组腺相关病毒衣壳，包裹编码人类 Stxbp1转基因的单链DNA构建体”。如果FD...

2024-10-20 18 孤儿

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