辉瑞A型血友病基因疗法在后期试验中取得成功

最火 2024年07月25日 03:36 43 admin

　　辉瑞公司周三表示，在一项大型后期试验中，该公司开发的一种针对罕见遗传性凝血障碍疾病的实验性基因疗法取得了成功，为可能的批准铺平了道路。

　　这种被称为A型血友病疗法的基因疗法，可能成为该公司继Beqvez之后进入美国市场的第二种基因疗法。该公司的Beqvez于今年4月获准用于B型血友病。

　　A型血友病又名遗传性抗血友病球蛋白缺乏症或FⅧ缺乏症，在遗传性凝血病中占首位，病因是患者X染色体上的抗血友病球蛋白基因（FⅧ基因）突变。主要表现为出血倾向，出血部位广泛，常反复发生，可形成血肿，关节变形，死因多为颅内出血。

　　辉瑞公司是投资于快速增长的基因和细胞疗法领域的几家制药商之一，这些疗法是针对患者的基因来源或细胞的一次性、高成本的治疗方法，用于治愈或显着改变疾病的进程。

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